Las autoridades sanitarias federales presentaron el lunes una propuesta para impulsar el desarrollo de tratamientos personalizados para pacientes con enfermedades difíciles de tratar, incluidas las enfermedades genéticas raras que la industria farmacéutica ha considerado durante mucho tiempo no rentables.

Las directrices preliminares de la FDA, de aplicarse, crearían una nueva vía para terapias a medida que sólo se han probado en un puñado de pacientes debido a las dificultades de realizar estudios más amplios. El anuncio de la FDA menciona específicamente la edición genética, aunque los responsables de la agencia señalaron que el nuevo enfoque también podría ser utilizado por otros fármacos y terapias.

Se trata de un cambio largamente buscado por pacientes, defensores e investigadores centrados en las enfermedades raras, que a menudo no encajan en el modelo de negocio de la industria farmacéutica ni en el sistema tradicional de aprobación de medicamentos de la FDA.

“Nuestra prioridad es eliminar barreras y ejercer flexibilidad normativa para fomentar los avances científicos y ofrecer más curas y tratamientos significativos a los pacientes que sufren enfermedades raras”, declaró en un comunicado Marty Makary, Comisario de la FDA.

El anuncio se produce una semana después de que Makary dijera que la FDA abandonaría su norma de hace décadas de exigir dos ensayos clínicos para las revisiones estándar de medicamentos. Este fue el último de una serie de cambios en las normas y estándares de la FDA, muchos de los cuales no han pasado por los procedimientos federales tradicionalmente utilizados para actualizar las reglas de la agencia.

Altos funcionarios de la FDA afirmaron que los cambios recientes, incluida la vía propuesta el lunes, no constituyen nuevas normas de la FDA. La FDA aceptará comentarios sobre su proyecto de directrices durante 60 días, antes de empezar a ultimarlo.

En los últimos años, los investigadores académicos han demostrado que pueden utilizar la tecnología emergente para corregir defectos individuales en el código genético de un paciente. El año pasado, un equipo del Hospital Infantil de Filadelfia y la Universidad de Pensilvania diseñó una terapia utilizando CRISPR, la herramienta de edición genética ganadora del Premio Nobel, para tratar a un bebé nacido con una enfermedad rara que provoca la acumulación de amoníaco en la sangre.

Tradicionalmente, la FDA exige a los fabricantes de medicamentos que demuestren la seguridad y eficacia de sus tratamientos experimentales en estudios clínicos en los que se compara a un grupo de pacientes que reciben la terapia con otros que reciben un tratamiento simulado o una intervención alternativa. Cuantos más pacientes participen, más sólidas serán las pruebas.

Pero para enfermedades que pueden afectar a una pequeña fracción de la población mundial, las empresas farmacéuticas suelen tener pocos incentivos para invertir los millones de dólares necesarios para completar un estudio y someterlo al proceso de aprobación de la FDA, que puede durar una década o más.

La vía anunciada el lunes crearía un proceso normalizado para autorizar tratamientos experimentales y, lo que es más importante, ofrecería a las empresas la posibilidad de comercializarlos.

La FDA ya autoriza el uso de fármacos experimentales en lo que se denomina “uso compasivo”, para personas sin otras opciones médicas. Pero el proceso es engorroso y prohíbe estrictamente que las empresas o los investigadores se beneficien de tratamientos que no hayan sido aprobados por la FDA.

El nombre de la nueva vía -mecanismo plausible- es una referencia a los criterios que los reguladores de la FDA exigirán antes de dar luz verde a cualquier terapia experimental.

Los responsables de la FDA afirman que este enfoque se reservará para las enfermedades bien conocidas y cuando exista una razón plausible para pensar que la terapia actuará sobre la biología genética o celular subyacente a la enfermedad. Los investigadores también deben confirmar que la terapia se dirige con éxito a la anomalía genética o biológica del paciente.

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Esta historia fue traducida del inglés al español con una herramienta de inteligencia artificial y fue revisada por un editor antes de su publicación.