La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el martes un medicamento genérico para un raro trastorno cerebral, al tiempo que se retractó de las sugerencias del presidente Donald Trump y otros funcionarios de la administración de que el medicamento mostraba una gran promesa para las personas con autismo.

La agencia informó de la aprobación de la leucovorina para niños y adultos con una afección genética que limita la llegada de folato, una forma de vitamina B, al cerebro. Las autoridades de la FDA estiman que esta enfermedad ultrarrágica afecta a menos de 1 de cada millón de personas en Estados Unidos.

Es un gran paso atrás con respecto a las declaraciones hechas en una conferencia de prensa en la Casa Blanca en septiembre, cuando Trump y el comisionado de la FDA Marty Makary anunciaron que el medicamento estaba bajo revisión para beneficiar a los pacientes con autismo, algunos de los cuales tienen una forma de deficiencia cerebral de la vitamina.

“Podría ser el 20, 40 o 50% de los niños con autismo”, dijo Makary en la rueda de prensa.

El acto de la Casa Blanca se produjo tras las promesas del Secretario de Sanidad, Robert F. Kennedy Jr., de determinar la causa del autismo antes de septiembre.

Pero altos funcionarios de la FDA dijeron a los periodistas el lunes que su revisión se limitó a centrarse en las pruebas más sólidas, que sólo apoyaban el uso del fármaco en pacientes con la rara mutación que afecta a los niveles de folato en el cerebro.

Los funcionarios de la FDA también señalaron que un estudio que apoyaba el uso del fármaco para el autismo se retractó a principios de este año.

La leucovorina es un metabolito sintético del folato, que es esencial para un embarazo sano y se recomienda a las mujeres antes de la concepción y durante el embarazo. La etiqueta actual del medicamento en la FDA cubre el uso de la leucovorina para reducir los efectos secundarios de ciertos fármacos de quimioterapia y tratar un trastorno sanguíneo poco frecuente.

Los pacientes afectados por la enfermedad objeto de la aprobación del martes sufren trastornos del movimiento, convulsiones y otros problemas neurológicos que pueden parecerse a los síntomas del autismo.

Pero las sociedades médicas profesionales afirman que no está nada claro si el fármaco ayuda a las personas con autismo.

La Academia Americana de Pediatría no recomienda el uso rutinario de leucovorina en niños autistas, incluidos los que padecen una afección cerebral conocida como deficiencia cerebral de folato. Algunos ensayos en ese subconjunto de pacientes “sugieren un beneficio potencial”, afirma el grupo, pero la investigación procede de estudios a pequeña escala.

Las dudas no resueltas sobre el fármaco no han impedido que los médicos estadounidenses lo receten.

Un artículo publicado en The Lancet la semana pasada descubrió que las prescripciones de leucovorina para niños de entre 5 y 17 años fueron un 71% más altas de lo normal en los tres meses inmediatamente posteriores a la conferencia de prensa de Trump a finales de septiembre. Y las familias de niños con autismo han informado de problemas para obtener recetas en las últimas semanas.

Funcionarios de la FDA dijeron a los periodistas que la agencia está permitiendo la importación del medicamento por parte de fabricantes extranjeros para ayudar a aumentar el suministro. El fabricante original del medicamento, GSK, no tiene previsto relanzar su versión del fármaco.

En un principio, los funcionarios de Trump decidieron revisar el medicamento tras hablar con un neurólogo de Arizona que lo receta a pacientes con autismo y dirige una empresa de educación en línea centrada en el tratamiento experimental.

La teoría que subyace al uso del fármaco es que algunas personas con autismo tienen anticuerpos específicos que impiden que el folato penetre en el cerebro. Pero la Fundación Científica del Autismo y otros grupos señalan que los familiares no autistas de personas con este trastorno suelen tener los mismos anticuerpos, lo que sugiere que no son un factor determinante de la enfermedad.

Aunque no existe una causa única del autismo, la mayoría de los investigadores afirman que la ciencia apunta a que los factores genéticos y ambientales desempeñan un papel.

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Esta historia fue traducida del inglés al español con una herramienta de inteligencia artificial y fue revisada por un editor antes de su publicación.